Historický milník: První miminko na světě podstoupilo genovou úpravu, lékaři hovoří o revoluci

Ilustrační foto
Ilustrační foto, foto: Pixabay
Klára Marková 16. května 2025 13:38
Sdílej:

Ve Spojených státech se odehrál historický milník v oblasti medicíny. Lékaři ve Filadelfii poprvé na světě úspěšně použili personalizovanou genovou terapii na základě technologie CRISPR k léčbě kojence s velmi vzácnou metabolickou poruchou. Tento průlom otevírá cestu novým možnostem léčby genetických onemocnění u dalších pacientů, uvedl server Science Alert.

Hlavním hrdinou příběhu je dnes devítiměsíční KJ Muldoon, chlapec s modrýma očima a baculatými tvářemi, kterému byla krátce po narození diagnostikována vzácná porucha známá jako CPS1 deficience. Jedná se o mutaci genu zodpovědného za tvorbu enzymu důležitého pro správnou funkci jater, bez nějž tělo nedokáže odbourávat určité toxické látky vznikající při metabolismu.

„Když si vygooglíte CPS1 deficienci, najdete jen informace o vysoké úmrtnosti nebo transplantaci jater,“ říká matka Nicole Muldoonová ve videu zveřejněném Dětskou nemocnicí ve Filadelfii, kde se léčba odehrála.

Lékaři čelili tvrdé realitě: bez zákroku čekala chlapce buď náročná transplantace, nebo smrt. V této zoufalé situaci nabídli rodičům nevídanou možnost – zcela novou, personalizovanou genovou terapii, která přímo upraví KJovo vadné DNA pomocí metody CRISPR-Cas9. Tato technologie, přezdívaná „molekulární nůžky“, byla v roce 2020 oceněna Nobelovou cenou za chemii.

„Bylo to nejtěžší rozhodnutí v našem životě,“ říká otec Kyle Muldoon. „Buď podstoupí transplantaci, nebo mu dáme lék, který ještě nikdo nikdy nedostal.“

Léčba spočívala v infuzi jedinečně připravené přímo pro malého pacienta – upravený léčivý roztok se dostal do jater, kde molekulární nůžky pronikly do buněk a opravily chybnou genetickou informaci. Podle lékařky Rebeccy Ahrens-Nicklasové, specialistky na dětskou genetiku, šlo skutečně o terapii navrženou jen a pouze pro KJe: „Ten lék nemůže fungovat u nikoho jiného. Je to skutečně personalizovaná medicína.“

Zásah se ukázal jako úspěšný. Chlapec nyní může konzumovat stravu s vyšším obsahem bílkovin, což bylo dříve nemyslitelné, a nepotřebuje tolik léků jako dříve. Lékaři zveřejnili své výsledky ve čtvrtek v prestižním časopise New England Journal of Medicine, přičemž zdůraznili, že léčba je stále v počáteční fázi a bude vyžadovat dlouhodobé sledování.

Přesto jde o zásadní krok vpřed. Rodina Muldoonových doufá, že se brzy bude moci s KJem vrátit domů, kde na něj čekají tři sourozenci. Pro lékařský tým i světovou vědeckou obec se však jedná o mnohem víc – o důkaz, že moderní medicína směřuje k éře skutečně individuálních terapií šitých na míru konkrétním pacientům.

„Naším cílem je, aby jednou mohl KJ žít bez léků nebo jen s minimem léčby,“ uvedla doktorka Ahrens-Nicklasová. „Doufáme, že je prvním z mnoha, kteří díky této metodě dostanou šanci na zdravý život.“

Tato událost přichází v době, kdy se vývoj genové terapie posouvá rychlým tempem. Dosud byly úpravy CRISPR-Cas9 používány především v laboratořích nebo v klinických studiích pro omezený počet onemocnění. Případ KJe však ukazuje, že s dostatečnými znalostmi lze vyvinout i vysoce cílené léčby pro jednotlivce s velmi specifickými genetickými defekty.

Lékaři i vědci nyní doufají, že podobné přístupy budou časem dostupné pro širší spektrum nemocných – nejen v USA, ale i po celém světě. Tento první případ je důkazem, že to, co ještě nedávno patřilo do oblasti sci-fi, se začíná stávat realitou současné medicíny. 

Témata:
Stalo se
Novinky
Kim Čong-un

KLDR mění postoj. Jednat s USA můžeme, jaderných zbraní se ale nevzdáme

Severní Korea dává Spojeným státům opakovaně najevo, že je ochotna obnovit vzájemné rozhovory, ovšem pouze za předpokladu, že Washington upustí od svého tlaku na denuklearizaci. Vůdce Kim Čong-un na únorovém sjezdu vládní strany potvrdil, že jaderný status země, který byl v roce 2023 zakotven do severokorejské ústavy, je naprosto nezvratný. Pokud chtějí USA dosáhnout pokroku v otázce kontroly zbrojení, budou muset severokorejský jaderný program fakticky akceptovat.

Novinky
Francouzské námořnictvo

Britské a francouzské námořnictvo zadrželo sankcionovaný ruský ropný tanker

Britské a francouzské námořnictvo provedlo v Atlantském oceánu společnou operaci, při níž zadrželo sankcionovaný ruský ropný tanker. Podle prohlášení francouzského prezidenta Emmanuela Macrona existuje vážné podezření, že plavidlo plulo pod falešnou vlajkou. Macron na sociální síti X zároveň sdílel videozáznam, který zachycuje příslušníky francouzských námořních sil přímo při nalaďování na palubu lodi.

Novinky
Ilustrační foto

Proč jsou požáry v posledních letech tak ničivé? Experti popsali souvislost s extrémním počasím

Ničivé lesní požáry v roce 2025 zasáhly především bohatší části světa, a to i přes skutečnost, že celková rozloha ploch zasažených plameny na celé planetě klesla. Katastrofální živly si vyžádaly lidské životy, domovy i pracovní místa v Kalifornii, Kanadě, Evropě a Jižní Koreji. Celkově však loni shořelo 335 milionů hektarů půdy, což představuje druhou nejnižší hodnotu od roku 2002. Tento globální pokles nastal zejména kvůli rozšiřování afrických farem, které rozdrobily tamní krajinu a zpomalily šíření velkých požárů v savanách.

Počasí
Ilustrační foto

Předpověď počasí na první letní víkend: Meteorologové nastínili, jak bude!

V Česku zítra začne meteorologické léto. Není tedy divu, že meteorologové už tuší, jak bude vypadat první letní víkend letošního roku. Tropických teplot se ve volných dnech nedočkáme, vyplývá z výhledu Českého hydrometeorologického ústavu (ČHMÚ).