Historický milník: První miminko na světě podstoupilo genovou úpravu, lékaři hovoří o revoluci

Ilustrační foto
Ilustrační foto, foto: Pixabay
Klára Marková 16. května 2025 13:38
Sdílej:

Ve Spojených státech se odehrál historický milník v oblasti medicíny. Lékaři ve Filadelfii poprvé na světě úspěšně použili personalizovanou genovou terapii na základě technologie CRISPR k léčbě kojence s velmi vzácnou metabolickou poruchou. Tento průlom otevírá cestu novým možnostem léčby genetických onemocnění u dalších pacientů, uvedl server Science Alert.

Hlavním hrdinou příběhu je dnes devítiměsíční KJ Muldoon, chlapec s modrýma očima a baculatými tvářemi, kterému byla krátce po narození diagnostikována vzácná porucha známá jako CPS1 deficience. Jedná se o mutaci genu zodpovědného za tvorbu enzymu důležitého pro správnou funkci jater, bez nějž tělo nedokáže odbourávat určité toxické látky vznikající při metabolismu.

„Když si vygooglíte CPS1 deficienci, najdete jen informace o vysoké úmrtnosti nebo transplantaci jater,“ říká matka Nicole Muldoonová ve videu zveřejněném Dětskou nemocnicí ve Filadelfii, kde se léčba odehrála.

Lékaři čelili tvrdé realitě: bez zákroku čekala chlapce buď náročná transplantace, nebo smrt. V této zoufalé situaci nabídli rodičům nevídanou možnost – zcela novou, personalizovanou genovou terapii, která přímo upraví KJovo vadné DNA pomocí metody CRISPR-Cas9. Tato technologie, přezdívaná „molekulární nůžky“, byla v roce 2020 oceněna Nobelovou cenou za chemii.

„Bylo to nejtěžší rozhodnutí v našem životě,“ říká otec Kyle Muldoon. „Buď podstoupí transplantaci, nebo mu dáme lék, který ještě nikdo nikdy nedostal.“

Léčba spočívala v infuzi jedinečně připravené přímo pro malého pacienta – upravený léčivý roztok se dostal do jater, kde molekulární nůžky pronikly do buněk a opravily chybnou genetickou informaci. Podle lékařky Rebeccy Ahrens-Nicklasové, specialistky na dětskou genetiku, šlo skutečně o terapii navrženou jen a pouze pro KJe: „Ten lék nemůže fungovat u nikoho jiného. Je to skutečně personalizovaná medicína.“

Zásah se ukázal jako úspěšný. Chlapec nyní může konzumovat stravu s vyšším obsahem bílkovin, což bylo dříve nemyslitelné, a nepotřebuje tolik léků jako dříve. Lékaři zveřejnili své výsledky ve čtvrtek v prestižním časopise New England Journal of Medicine, přičemž zdůraznili, že léčba je stále v počáteční fázi a bude vyžadovat dlouhodobé sledování.

Přesto jde o zásadní krok vpřed. Rodina Muldoonových doufá, že se brzy bude moci s KJem vrátit domů, kde na něj čekají tři sourozenci. Pro lékařský tým i světovou vědeckou obec se však jedná o mnohem víc – o důkaz, že moderní medicína směřuje k éře skutečně individuálních terapií šitých na míru konkrétním pacientům.

„Naším cílem je, aby jednou mohl KJ žít bez léků nebo jen s minimem léčby,“ uvedla doktorka Ahrens-Nicklasová. „Doufáme, že je prvním z mnoha, kteří díky této metodě dostanou šanci na zdravý život.“

Tato událost přichází v době, kdy se vývoj genové terapie posouvá rychlým tempem. Dosud byly úpravy CRISPR-Cas9 používány především v laboratořích nebo v klinických studiích pro omezený počet onemocnění. Případ KJe však ukazuje, že s dostatečnými znalostmi lze vyvinout i vysoce cílené léčby pro jednotlivce s velmi specifickými genetickými defekty.

Lékaři i vědci nyní doufají, že podobné přístupy budou časem dostupné pro širší spektrum nemocných – nejen v USA, ale i po celém světě. Tento první případ je důkazem, že to, co ještě nedávno patřilo do oblasti sci-fi, se začíná stávat realitou současné medicíny. 

Témata:
Stalo se
Novinky
Evropská unie

Evropa potřebuje pomoc s financováním Ukrajiny. Proč tedy nepoužije zmrazená ruská aktiva?

Ukrajina čelí kruté zimě a rozpočtovému deficitu ve výši 65 miliard dolarů v příštích dvou letech, odhaduje Mezinárodní měnový fond. Jelikož téměř dvě třetiny rozpočtu země jdou na válku, spoléhá se Kyjev na zahraniční pomoc, která pokrývá každodenní potřeby, jako jsou důchody a platy ve veřejném sektoru. Zatímco Evropská komise slíbila mobilizovat až 100 miliard eur v dalším rozpočtovém období, získání peněz do té doby je složité, zvláště poté, co Spojené státy po návratu prezidenta Donalda Trumpa k moci nepřidělily nové fondy pro Ukrajinu.

Novinky
Volodymyr Zelenskyj

Kyjev se obává, že USA obejdou Zelenského. Americký plán na ukončení války ignoruje ukrajinské zájmy

Americká a ukrajinská delegace si sice v neděli vyměnily vřelé diplomatické formulace během klíčového jednání na Floridě o ukončení války s Ruskem, avšak Ukrajina má hluboké obavy, že Spojené státy naslouchají především Vladimiru Putinovi. Rozhovory byly pro Kyjev nejlepší příležitostí lobbovat u zvláštního zástupce USA Steva Witkoffa před jeho plánovanou cestou do Moskvy, kde má jednat i s ruským prezidentem.

Novinky
Benjamin Netanjahu

Trestní stíhání Netanjahua: Izraelský premiér odmítá chodit k soudu, kritici bijí na poplach

Izraelský premiér Benjamin Netanjahu požádal o milost v rámci svého dlouhodobého procesu kvůli korupci, čímž vyvolal poplach u svých kritiků, kteří v tom vidí snahu obejít právní stát. Netanjahu ve videozprávě uvedl, že současná „bezpečnostní a politická“ situace Izraele mu znemožňuje dostavovat se k soudu několikrát týdně. Jeho žádost o milost od izraelského prezidenta je zatím poslední zvrat v případu, který se táhne roky, a který by mohl mít významné dopady na izraelský právní systém a Netanjahuovu politickou budoucnost před nadcházejícími volbami.

Novinky
Ilustrační foto

Katastrofální povodně v Asii: Jen Sumatra hlásí stovky mrtvých a miliony evakuovaných

Počet obětí záplav a sesuvů půdy na indonéském ostrově Sumatra vystoupal na 631, oznámila tamní katastrofická agentura. Z oblastí s vysokým rizikem byl evakuován jeden milion lidí. Silné monzunové deště a tropické cyklóny tento týden ničivě zasáhly některé části Asie, včetně Indonésie, Srí Lanky a jižního Thajska. V celém regionu si přírodní katastrofy vyžádaly více než 1 160 obětí, zničily infrastrukturu a zaplavily města.